Posts Tagged ‘Анемии’
Most Recent
 
Read More
Февраль 3, 2018

Генная терапия: стереть серповидно-клеточную анемию

Довольно скоро мы узнаем, можно ли с помощью генной инженерии излечить ряд крайне тяжелых заболеваний, связанных с нарушением синтеза гемоглобина.

Мэттью Портеус (Matthew Porteus) вспоминает первый в своей практике случай серповидно-клеточного криза. Молодая женщина страдала от глубокой, сильной боли в одной из ее конечностей. Такая боль, вызванная закупоркой кровеносных сосудов, часто встречается у людей с серповидно-клеточной анемией.

Выяснив, чем больна пациентка, Портеус понял, в чем кроется причина ее проблем — это точечная мутация в одном из генов, кодирующих часть гемоглобина — белка, переносящего кислород и присутствующего в эритроцитах. Но ни он, ни любой [...]

878
 
Read More
Ноябрь 13, 2016

Редактирование генов способно излечивать анемию

Группа исследователей из Йельского университета использовала новую стратегию редактирования генов, чтобы исправить мутации, вызывающие талассемию – одну из форм анемии. По словам учёных, их методы редактирования генов скорректировали мутацию у больных мышей и значительно облегчили течение заболевания. Это открытие может способствовать разработке подобной генной терапии и для людей, страдающих наследственными заболеваниями крови.

Исследование было опубликовано 26 октября в журнале Nature Communications.

Методы редактирования генов потенциально способны излечивать наследственные заболевания крови, такие как талассемия и серповидно-клеточная анемия. Однако их применение [...]

125